Criança com doença genética rara obtém nova pele graças a tratamento com células-tronco geneticamente modificadas

A epidermólise bolhosa (EB) é uma doença grave e rara, não contagiosa, caracterizada por uma sensibilidade muito acentuada na pele e mucosas; com formação de bolhas nas células epidérmicas, especialmente nas áreas de maior atrito, como resposta a qualquer acidente doméstico ou casual, ou mesmo mudanças climáticas. Sua severidade varia desde casos leves até fatais. Mais de 300 mutações genéticas foram encontradas e estão associadas a esta condição.

Devido a gravidade desta doença, esforços constantes são feitos por cientistas em todo o mundo em busca da sua cura ou tratamento. Hoje, trazemos uma ótima notícia!

Uma criança de 7 anos, que perdeu a maior parte de sua pele para a EB, teve uma surpreendente recuperação após receber uma terapia genética experimental. O tratamento – um enxerto de corpo inteiro de células-tronco geneticamente modificadas – é a tentativa mais ambiciosa para tratar uma forma severa de epidermólise bolhosa, um grupo muitas vezes fatal de condições que causam a formação de bolhas que podem rasgar ao mínimo toque.

A nova abordagem pode tratar apenas um subconjunto das mutações genéticas que causam EB. Mas a recuperação impressionante do garoto – ele agora está de volta à escola e até joga futebol – pode fornecer informações para os pesquisadores utilizarem células-tronco para tratar outras condições genéticas da pele.

A nova terapia é semelhante a um tratamento estabelecido para queimaduras graves, nas quais fragmentos de pele saudável são cultivadas a partir de células do próprio paciente e enxertadas em feridas. O médico Michele De Luca da Universidade de Modena e Reggio Emilia, na Itália, e seus colegas desenvolveram uma maneira de alterar positivamente uma mutação causadora de EB, inserindo um novo gene nas células usadas para enxertos. Seu grupo já tratou dois pacientes de EB com essa abordagem, um deles é o garoto citado.

De Luca e sua equipe utilizaram um fragmento de pele da virilha do menino para realizar a cultura de células epidérmicas, que inclui células estaminais que regeneram periodicamente a pele. Eles infectaram essas células com um retrovírus com cópias saudáveis do gene necessário, LAMB3. Em duas cirurgias, uma equipe da Universidade de Ruhr em Bochum, na Alemanha, cobriu os braços, as pernas, as costas e o peito do menino com a pele nova.

Após um mês, a maior parte da pele nova começou a regenerar, cobrindo 80% do corpo do menino em epiderme forte e elástica, informaram os pesquisadores na Nature. 2 anos após a cirurgia, ele não desenvolveu bolhas nas áreas enxertadas.

Ficou curioso para saber como essas células-tronco geneticamente modificadas atuam e perspectivas futuras quanto ao uso deste tratamento?

Leia a notícia da Science Magazine.

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