O fármaco Onpattro (patisiran) da empresa Alnylam Pharmaceuticals foi aprovado pela FDA (Food and Drugs Administration) dos EUA para o tratamento de uma rara doença hereditária por meio do silenciamento de um gene específico.
O patisiran é a primeira terapia utilizando RNA de interferência (RNAi) para o silenciamento gênico a ser aprovado pelo FDA. Esse novo fármaco foi desenvolvido para tratar uma doença hereditária chamada Amiloidose de transtirretina (TTR), uma doença rara, progressiva e geralmente fatal.
O patisiran é compostos por nanopartículas lipídicas que contém o siRNA. Essas nanopartículas entregam o siRNA para o fígado, reduzindo grande parte da expressão do gene TTR mutante.
O RNAi é um processo natural que foi primeiro descrito em 1998 pelos biólogos moleculares americanos Andrew Fire e Craig Melo, que receberam o Prêmio Nobel de fisiologia ou medicina em 2006 por essa descoberta. Explorar o uso do potencial terapêutico dos RNAi não é tão trivial, pois é difícil fazer com que os pequenos RNAi (siRNA) sejam entregue nos tecidos corretos no paciente, sem serem degradados por enzimas nucleases e sem promoverem efeitos colaterais.
Essa aprovação do FDA abre caminho para que toda uma nova classe de medicamentos (baseados em RNAi) estejam disponíveis para uso médico nos próximos anos. Por exemplo a americana Quark Pharmaceuticals tem já em testes clínicos uma terapia baseada em RNAi para ‘função retardada de enxerto'(DGF, delayed graft function) após transplantes de rim, e a também americana Arrowhead Pharmaceuticals está trabalhando em um tratamento para uma forma crônica de hepatite B.
