Pela primeira vez, cientistas realizam tentativa de edição de gênica in vivo em humanos

Em uma tentativa ousada, cientistas testaram editar um gene dentro do corpo humano pela primeira vez, em um paciente portador da síndrome de Hunter – uma doença metabólica rara, alterando permanentemente o seu DNA.

No dia 13/11, na Califórnia, Brian Madeux, de 44 anos, recebeu por via intravenosa bilhões de cópias de um gene corretivo e uma “ferramenta” genética para cortar seu DNA em um local preciso.

Os cientistas esperam avaliar sinais de que a tentativa foi bem sucedida em um mês; testes confirmarão em três meses. Apresentando resultado positivo, a nova técnica poderá dar um grande impulso ao campo de terapia gênica.

“Nós cortamos seu DNA, abrimos, inserimos um gene e fazemos os reparos necessários. Reparos invisíveis “, disse a Dra. Sandy Macrae, presidente da Sangamo Therapeutics, a empresa da Califórnia testando a terapia para duas doenças metabólicas e hemofilia. “Isso se torna parte do seu DNA e está lá para o resto de sua vida”, acrescentou.

O presente estudo utilizou a ferramenta de edição gênica chamada nucleases de dedos de zinco, diferente da Crispr-Cas9. Elas trabalham como “tesouras moleculares” que procuram e cortam um pedaço específico de DNA.

Mas como funciona essa terapia?

Basicamente, a terapia possui três partes: o novo gene e duas proteínas de dedos de zinco. As instruções do DNA para cada parte são colocadas em um vírus que foi alterado para não causar infecção, mas em vez disso, para transportá-las para as células. Bilhões de cópias destes são entregues ao paciente por via intravenosa.

Ficou curioso? Saiba mais através da notícia na íntegra.