Pela primeira vez, a técnica de edição gênica CRISPR foi usada como tratamento para curar um bebê com uma doença rara. O bebê norte americano Kyle nasceu com uma doença genética, a deficiência de CPS1, que foi diagnosticada nos primeiros dias de vida. Essa doença afeta apenas um em cada 1,3 milhão de crianças, e impede a eliminação de amônia pelo organismo, o que pode ocasionar atraso mental e danos hepáticos, e requer um transplante de fígado.
Os médicos identificaram que o bebê possuía apenas uma única mutação genética que ocasionava a doença e que poderia ser voluntário em um estudo desenvolvido por pesquisadores do Hospital Infantil da Filadélfia (Estados Unidos), onde estavam sendo testadas terapias de edição do DNA.
O bebê foi voluntário na pesquisa, e recebeu o medicamento personalizado (via injetável) capaz de alterar a única base “incorreta” do seu DNA. Após receber três doses do medicamento, Kyle já apresenta melhoras: consegue ingerir proteínas e apresentou evolução em seu desenvolvimento. Os resultados foram publicados em uma importante revista científica.
De acordo com os pesquisadores, o caso de Kyle pode ser considerado como uma reversão da condição genética, algo inédito na medicina. Contudo, afirmam que ainda não é possível definir se o bebê precisará da terapia durante toda a vida.
Os pesquisadores destacam ainda que, inicialmente, esse tratamento personalizado por edição genética só seria aplicável para doenças hepáticas. Mas futuramente, os avanços da técnica de CRISPR podem tornar esse tratamento viável para outras doenças genéticas, neurológicas ou condições como a distrofia muscular.
Fonte: G1
