A hemofilia é definida no Manual de Hemofilia de 2015, do Ministério da Saúde do Brasil, como uma doença hemorrágica hereditária ligada ao cromossomo X, caracterizada pela deficiência ou anormalidade da atividade coagulante do fator VIII (hemofilia A) ou do fator IX (hemofilia B). A hemofilia A é mais comum que a hemofilia B e representa cerca de 80% dos casos. Por isso, grandes são os esforços de pesquisadores e empresas farmacêuticas para o desenvolvimento de um tratamento eficaz e menos invasivo para os portadores da doença.
A Roche, considerada maior empresa mundial de biotecnologia, pioneira em produtos farmacêuticos e de diagnóstico, dedicada a desenvolver avanços da ciência que melhorem a vida das pessoas, anunciou resultados positivos dos estudos de fase III HAVEN 1, realizado em adultos e adolescentes, e HAVEN 2, em pacientes pediátricos.
As pesquisas avaliaram o tratamento profilático semanal com o medicamento emicizumabe, para pessoas com hemofilia A e que apresentavam inibidores ao fator VIII e, por apresentar esse inibidor, não poderiam utilizar esse tipo de tratamento. Trata-se do primeiro medicamento, um anticorpo monoclonal de aplicação subcutânea, que age como substituto do fator VIII – proteína necessária para ativar o processo natural da coagulação sanguínea e frear sangramentos.
A terapia com o fármaco revelou uma considerável diminuição na quantidade de episódios de sangramento, quando comparado à ausência de profilaxia ou à profilaxia prévia com agentes de “bypass”, fatores de coagulação usados no tratamento de pacientes com hemofilia A que desenvolvem inibidores contra o Fator VIII.
Esses dados dos estudos clínicos HAVEN 1 e HAVEN 2, com a molécula emicizumabe, foram publicados no The New England Journal of Medicine, após apresentação no 26º Encontro bianual da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH).
Os resultados positivos são uma nova esperança para os portadores da doença.
Saiba mais a partir da notícia divulgada pela empresa.
